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姚凯教授团队在Cell子刊发表基因编辑研究的综述论文

发布者:生科院 编辑:程毓 发布时间:2023-06-05 浏览次数:

武科大网讯 近日,js官网视神经科学与干细胞工程研究院、生命科学与健康学院姚凯教授团队应邀在Cell Press旗下的国际顶级期刊Trends in Molecular Medicine,发表综述论文“CRISPR-based genome editing in disease treatment”。文章总结了当前CRISPR基因编辑技术的主要形式、体内外递送方式以及治疗各类遗传疾病的潜在应用。博士生覃欢和许维辉为共同第一作者,姚凯为通讯作者,js33333线路登录为论文唯一单位。

目前,基于CRISPR基因编辑的技术主要包括Cas核酸酶、碱基编辑器和先导编辑器,它们在现代生物医学研究中已展现了广泛的应用前景。本文指出了其优势,包括一次性修正基因突变,可在任意细胞中基因组的任意位点进行任意形式的遗传修饰,可通过基因组级别的CRISPR文库研究基因功能等。同时,这项技术也面临着诸多挑战,如亟需开发高效安全的递送策略、降低脱靶效应、长期安全性的评估等。

文章总结了该技术在基础研究与临床实验、治疗如镰状细胞贫血症(Sickle cell diseaseSCD)、重度综合免疫缺陷症(Severe combined immunodeficiencySCID)、脊髓性肌萎缩症(Spinal muscular atrophySMA)、杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophyDMD)、遗传性视网膜疾病(Inherited retina diseaseIRD)、遗传性听觉疾病(Hearing lossHL)、心血管疾病(cardiovascular diseaseCVD)、家族性高胆固醇血症(Familial hypercholesterolemiaFH)等疾病动物模型的具体应用。

Trends系列是Cell出版社旗下著名的综述型期刊,覆盖了包括生命科学化学和医学等领域的最新进展在科学界享有极高的声誉与影响力旨在为科学家提供具有权威性的科研趋势,深入洞察与综合解读,多为约稿,我国学者在Trends in Molecular Medicine的年发文量不足4篇。该项工作得到了国家自然科学基金和湖北省自然科学基金的资助。生科院

论文链接:

“CRISPR-based genome editing in disease treatment”. Trends Mol Med. 2023; doi: 10.1016/j.molmed.2023.05.003.

https://www.cell.com/trends/molecular-medicine/fulltext/S1471-4914(23)00093-X



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